En este episodio del podcast de ACHO hematología, el Dr. Mauricio Jaramillo Restrepo, médico internista y hematólogo, docente y consultor clínico en Medellín, guía una conversación dedicada a la evolución de las terapias para la hemofilia. La dinámica se centra en explorar, de manera clara y actualizada, las innovaciones terapéuticas que buscan restaurar la generación de trombina, abarcando desde tratamientos clásicos hasta las más recientes estrategias de reemplazo, terapias no sustitutivas y avances en terapia génica.

Durante la discusión, el Dr. Jaramillo repasa la historia del manejo de la hemofilia desde los años 50 hasta la actualidad, describiendo hitos como los concentrados plasmáticos, los factores recombinantes de distintas generaciones, los productos de vida media extendida y la irrupción de medicamentos como emicizumab, fitusiran, concizumab y marstacimab. También profundiza en el estado actual y los retos de la terapia génica para hemofilia A y B, sus implicaciones clínicas, criterios de selección, costos y duración esperada. Finalmente, enfatiza que, aunque la innovación terapéutica es extraordinaria, el autocuidado del paciente continúa siendo un componente irremplazable para lograr resultados óptimos.

Dentro de su conversación, se plantearon las siguientes preguntas:

1. ¿Cuál es el papel principal de las nuevas terapias en hemofilia en la recuperación de la generación de trombina?
2. ¿Cómo ha evolucionado históricamente el tratamiento de la hemofilia desde los años 50 hasta la actualidad?
3. ¿Qué ventajas y riesgos ofrecen los medicamentos no sustitutivos como emicizumab, fitusiran y concizumab?
4. ¿Cuál es el estado actual de la terapia génica para hemofilia A y B y quiénes son candidatos adecuados?
5. ¿Qué limitaciones, efectos adversos y consideraciones económicas deben tenerse en cuenta en estas terapias?
6. ¿Por qué el autocuidado sigue siendo un componente esencial incluso con terapias avanzadas?

Fecha de grabación: 06 de octubre de 2025.

Referencia:
Este contenido se basa en la interpretación crítica de la evidencia científica disponible, así como en la experiencia clínica del o los ponentes como profesionales de la salud en instituciones de referencia.
Para profundizar en los conceptos discutidos, se recomienda al profesional de la salud consultar literatura científica vigente, guías clínicas internacionales y la normatividad aplicable en su país.